« 2024-4-16  
 
 123456
78910111213
14151617181920
21222324252627
282930    



搜索文集




在線用戶: 25

0 位會員, 25 位遊客

世上最貴藥劑獲准上市 每劑定價超過1億元台幣
Hemgenix是針對罕見遺傳凝血障礙的首個基因療法,為患者提供一個長期解決方案。

美國食品藥物管理局(FDA)批准澳洲藥廠CSL Behring的乙型血友病的基因療法Hemgenix,這是一種一次性輸液,有助患者免於常規治療,但是CSL將每一劑定價為350萬美元(約1.09億元台幣),成為世界上最昂貴的藥物。

一劑Hemgenix定價超過1億元台幣

綜合《彭博》、《路透》、《CBS》報導,針對該療法的關鍵研究發現,CSL Behring的Hemgenix僅給藥一次,一年內出血事件數量就能減少54%,它還使94%的患者免於耗時且昂貴的第9因子(Factor IX)輸注,該因子目前用於控制致命的出血疾病。

澳洲藥廠CSL Ltd.旗下美國子公司CSL Behring表示,「我們相信這個價位將顯著降低整個醫療保健系統的成本,並顯著降低乙型血友病患者的經濟負擔。」

重要的是,標價不一定是患者為藥物支付的價格。

標價不一定為實際支付費用

投資銀行Cowen分析師 Joseph Thome一份報告表示,Hemgenix的標價高於經紀公司估計的190萬美元,但是他們對該療法的接受度抱持樂觀態度。

「雖然標價略高於預期,但我確實認為它有成功的機會,因為1(現有藥物也非常昂貴,以及2)血友病患者經常生活在對莫名流血的恐懼中;基因治療產品將對某些人有吸引力。」生物科技投資人Brad Loncar 表示。

Hemgenix是針對罕見遺傳凝血障礙的首個基因療法,為患者提供一個長期解決方案,與Biogen、輝瑞等藥廠目前專注定期輸液的療法不同。

Hemgenix幫助肝臟產生凝血因子

大約每4萬人當中就有一人受到基因突變引起的疾病影響,身體缺乏第9因子,這種基因突變會阻礙身體製造凝血素。

基因療法由基因改良的病毒組成,改造的病毒攜帶一種可以在肝臟內部表現的基因,進而產生凝血因子(第9因子),

美國FDA旗下生物製品評估和研究中心主任馬克斯表示,雖然血友病的治療取得進展,但預防和治療出血所需的措施會損害患者的生活品質。他說,Hemgenix代表重要進展,為受疾病影響的患者開發創新療法。

美國和歐洲約有1600萬人患乙型血友病

傳統的血友病治療注入缺失的蛋白質,稱為凝血因子,身體需要這些蛋白質才能形成凝塊並止血。 Hemgenix的工作原理是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟中,在那裡肝臟開始製造第9因子蛋白質。

當初,Hemgenix基因療法將由uniQure NV在麻州列剋星敦生產,該公司2020年將Hemgenix的商業銷售權利賣給CSL Behring。UniQure統計,美國和歐洲約有1600萬人患有乙型血友病,甲型血友病更為常見,影響的人數大約是後者的5倍。

血友病(Hemophilia)是先天性凝血因子缺乏所引起的出血性疾病,包括甲型血友病、乙型血友病及遺傳性XI因子缺乏症。

今年獲批的3種基因療法起價280萬美元

一般而言,基因療法可以通過修復根本原因,來顯著改善一系列破壞健康的條件。

FDA分別於8月和9 月批准Bluebird Bio的2種基因療法Zynteglo和Skysona上市,Zynteglo治療血液疾病β地中海貧血,定價為280萬美元,Skysona治療罕見神經退化疾病,定價300萬美元。另外,Novartis治療脊髓性肌萎縮症嬰兒的Zolgensma 在2019年獲得批准時,定價為210萬美元。

高昂定價一直是新藥的一個問題,美國藥廠Biogen的治療失智症藥物 Aduhelm和歐洲藥廠Bluebird的基因療法Zynteglo等藥劑的訂價太高,乏人問津。

UniQure週三收盤大漲14.6%

這些基因療法獲准上市,初期都引起投資人擔憂賣太貴的問題,自Zynteglo於8月17日獲准上市以來,Bluebird股價只有上漲約8%。

CSL在2021年5月從 uniQure N.V. 手中收購Hemgenix 的全球獨家權利。UniQure迄今已收到約5億美元,還有資格另外獲得高達15億美元的商業里程碑付款和特許權使用費。杰特公司(CSL)在澳洲上市股票周四盤中上漲0.6%至299.52澳幣,今年來小漲1.2%。

美國上市的生技公司UniQure股價周三收盤大漲14.6%至26.36美元,今年來上揚22.6%。

轉自--yahoo

發表評論


本文章已關閉或您沒有權限發表評論。